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血友病B是一種遺傳性出血性疾病，由凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏引起。長期以來，患者主要依賴終生頻繁接受靜脈注射凝血酶原復合物（PCC）或凝血因子Ⅸ進行替代治療。患者持續頻繁出血易導致關節結構和功能損傷嚴重，致殘率居高不下。這不僅給患者帶來極大的身體痛苦和生活不便，也伴隨感染、血栓等風險，高昂的治療費用也讓患者家庭長期背負沉重的經濟負擔。

信念醫藥聯合創始人、董事長兼首席科學家肖嘯表示，信玖凝?有望幫助患者擺脫需要終生頻繁靜脈注射用藥的困擾，基因治療最大的優勢就在于一針給藥、多年有效。通過與武田中國的商業化合作，雙方將共同加速推動這一創新療法快速落地，讓科研成果真正惠及患者。未來，信念醫藥將努力推進該項研究成果的海外商業化進程，期望能夠惠及更多血友病B患者。

目前，信念醫藥在上海臨港建成了約15000平方米的符合國際GMP標準的生產基地，可滿足創新型基因治療藥物不同階段和不同規模的生產需求。除了服務于企業未來在更多疾病的基因治療方向的突破之外，基地也能夠對接國內外廠家的生產需求。在亞洲，信念醫藥如今是極少數同時具有獲批上市藥物的商業化能力和大規模生產能力的企業之一。

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